□顶端新闻·大河健康报记者杨璐史雅珂

　　2021年12月3日，国家医保局发布消息，全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物诺西那生钠注射液被正式纳入医保。每瓶诺西那生钠注射液的价格从53680元降到33000元，这意味着什么？有SMA患儿家长表示，33000元除去医保报销部分，最终自费价格还要低，一年或只需要10万元左右。

　　SMA是一种危及全身多器官可致残致死的罕见神经系统疾病。发病率约为0.0l%，居2岁以下儿童致死性遗传病的首位。I型SMA患儿如不进行有效药物治疗，80%以上将在一岁内死亡，很少能存活超过两岁，SMA的治疗就是与时间赛跑。2019年2月，诺西那生钠注射液获得国家药监局批准，成为中国首个治疗SMA的药物。

　　其实，在此之前，诺西那生钠注射液的价格就已经引发关注。2020年8月，有网友求助，他1岁多的儿子患有脊髓性肌萎缩症，急需注射一种名为诺西那生钠的特效药，该药物一针价格约70万元人民币。此消息一出，引发了舆论对这款“天价特效药”的热议。

　　诺西那生钠在我国的价格为何如此昂贵？该药何时会被纳入医保？本报记者怀着和网友同样的疑问和好奇，急于揭开“天价”背后的秘密，采写稿件《罕见病特效药国内“70万”天价引热议期待医保“兜底”更多救命药》（详见《大河健康报》2020年8月25日A03版）。在采访过程中，记者看到的是罕见病患者及其家庭，一边无力地面对疾病将自己拖垮，一边充满希冀地寻求这昂贵却唯一有效的药物。记者也了解到，国家已陆续出台了一系列政策，加速罕见病药物审批，提高罕见病用药保障。同时，也在尽快推进完善大病医保制度，保障更多有重大疾病患者的家庭避免灾难性医疗支出。

　　在今年的谈判中，治疗罕见病脊髓性肌萎缩症的药物谈判进行了一个半小时，过程可谓“异常艰难”。企业第一轮报价中，给出的价格是53680元每瓶，国家医保局谈判代表张劲妮回答：“希望企业拿出更有诚意的报价，每一个小群体都不该被放弃。”历经一个半小时的漫长谈判，企业代表八次离席商谈，每瓶药的成交价比最初的报价少了2万多元。